DBCO-PEG-苏氨酸（Threonine-聚乙二醇-二苯并环辛炔）在基因编辑载体中的应用

DBCO-PEG-苏氨酸作为基因编辑工具的非病毒递送载体，通过整合点击化学的精准性与苏氨酸的生物活性，提升CRISPR-Cas9系统的转染效率与安全性。

载体构建原理

以DBCO-PEG-苏氨酸为骨架，通过无铜点击反应将Cas9蛋白与核定位信号（NLS）偶联。苏氨酸残基与细胞膜磷脂头部作用，促进载体入胞；PEG链屏蔽正电荷，降低免疫原性。体外实验显示，该载体在HEK293T细胞中的基因编辑效率达75%，较脂质体高40%。

活体递送优势

小鼠肝脏靶向实验中，DBCO-PEG-苏氨酸载体将编辑效率提升至60%，且未引发显著炎症反应。苏氨酸的羟基可与Cas9蛋白形成氢键，保护其结构稳定性，延长体内半衰期至8小时。

临床转化挑战

当前需解决大规模合成中的批次均一性问题，并通过模块化设计实现多基因同步编辑。未来可探索该载体在遗传病治疗中的应用，如囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因纠正。

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